十年前，一场席卷全球的 “冰桶挑战”，让肌萎缩侧索硬化(ALS)—— 这个被称为 “渐冻症” 的罕见绝症，从医学文献的角落走向大众视野。参与者将一桶桶冰水浇下，在瞬间的刺骨寒意中配资杠杆是什么，试图感受患者肢体逐渐 “冻结” 的绝望，这场极具感染力的公益活动，不仅募集到超 2.2 亿美元科研资金，更为对抗 “渐冻症” 的药物研发按下加速键。物理学家霍金以 55 年的生命奇迹，更是向世界证明：在与 “渐冻症” 的对抗中，医学的力量与人文的关怀缺一不可。
迷雾重重的 “生命冻结” 之谜
“渐冻症” 是一种好发于中老年群体的进行性神经系统变性疾病，全球标准化发病率约为每年 1.68/10 万人。尽管科学家已发现 40 余种致病基因，但携带这些已知变异的患者仅占整体的 5% - 10%，超 90% 病例都属于病因不明的散发性类型。目前医学界普遍认为，“渐冻症” 的发生是遗传与环境因素交织的结果，兴奋性氨基酸毒性、线粒体功能紊乱、氧化应激等多达 8 种病理生理过程相互作用，如同精密仪器中同时失控的齿轮，最终导致患者的运动神经元走向不可逆的凋亡。
发病初期，患者的手部往往是 “重灾区”：原本灵活的手指变得笨拙无力，随后手部小肌肉开始萎缩，尤其是蚓状肌、大小鱼际肌及骨间肌萎缩最为明显，并逐渐蔓延至前臂、上臂乃至肩胛带肌群。随着病情进展，患者会出现全身或局部肌肉萎缩、活动障碍、构音不清、饮食呛咳等症状，甚至部分患者还会出现锥体外系异常，如肌肉僵直、动作迟缓，少数人会出现共济失调。这些症状在不同患者身上表现各异，如同被命运随机组合的 “苦难拼图”。
展开剩余70%四大 “生命守护者” 登场
尽管 “渐冻症” 至今仍无法被彻底治愈，但随着医学的发展，已有四大药物获批上市，为患者带来延缓病情、改善生活质量的希望。
先驱者利鲁唑：阻断 “毒性风暴”
作为首个被美国食品药品监督管理局批准用于治疗 “渐冻症” 的药物，利鲁唑堪称对抗疾病的 “开路先锋”。它的核心机制在于精准调控谷氨酸 —— 这种在正常情况下传递神经信号的物质，在 “渐冻症” 患者体内会因过度释放而产生兴奋性毒性。利鲁唑通过抑制突触前膜释放谷氨酸，激活突触后膜受体并促进其摄取，如同在神经递质的 “风暴” 中筑起一道防护墙，从而减少对运动神经元的损害。
利鲁唑
自由基猎手依达拉奉：守护神经元的 “抗氧化盾牌”
依达拉奉是第二款获批的 “渐冻症” 治疗药物，它如同一位忠诚的 “抗氧化卫士”，专注于清除患者体内的自由基。在 “渐冻症” 的病理进程中，自由基大量产生，引发氧化应激反应，对运动神经元造成致命打击。依达拉奉通过捕获这些 “有害分子”，为脆弱的运动神经元披上一层防护盾，延缓疾病的恶化速度。
依达拉奉
黄金搭档 Relyvrio：双重保护修复细胞损伤
由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的复合制剂 Relyvrio，凭借 “双通道保护” 机制在 “渐冻症” 治疗领域崭露头角。其中，苯丁酸钠作为组蛋白脱乙酰化酶抑制剂，能够调节转录和蛋白聚集，为内质网提供保护;牛磺酸二醇则像线粒体的 “维修师”，通过调节凋亡靶点表达和稳定线粒体膜发挥抗凋亡作用。二者协同作战，有效减轻内质网应激和线粒体功能障碍，降低神经元氧化损伤，为患者争取更多生存时间，且已通过我国罕见病审批绿色通道获批上市。
创新者托夫生：改写基因表达的 “生命脚本”
2024 年，托夫生注射液的获批为 “渐冻症” 治疗带来全新突破。作为首款反义寡核苷酸(ASO)药物，托夫生能够精准识别并结合 SOD1 mRNA，促使其降解，从源头上减少 SOD1 蛋白的合成。这种针对致病蛋白的 “精准打击”，开启了 “渐冻症” 基因靶向治疗的新时代，为患者提供了更具针对性的治疗方案。
全方位守护生命的尊严
对抗 “渐冻症”，药物治疗只是其中一环。营养管理与呼吸支持同样至关重要。当患者吞咽困难时，调整饮食结构、使用经皮内镜胃造瘘术(PEG)，能为患者提供持续的营养供给;呼吸肌无力初期及时使用双水平正压通气，配合吸痰器等辅助设备，可有效维持患者的呼吸功能。这些综合治疗措施，如同精密的生命支持系统，在延缓病情的同时，最大限度地维护患者的生命尊严。
从 “冰桶挑战” 掀起的关注热潮，到四大治疗药物的相继问世，人类对抗 “渐冻症” 的每一步都充满艰辛与希望。尽管目前仍无法彻底攻克这一难题，但每一款新药的研发、每一项治疗方案的优化，都在为患者点亮生命的曙光。随着医学研究的不断深入，或许在不久的将来，我们终将找到破解 “生命冻结” 的终极密码。
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